Terapia gênica é usada para tratar talassemia

Estudo descreve cura em rapaz de 21 anos; técnica deve se repetir em mais pessoas para garantir segurança

Alexandre Gonçalves, O Estado de S.Paulo

16 de setembro de 2010 | 00h00

Pesquisadores americanos e franceses usaram uma versão modificada do vírus HIV para curar uma doença genética grave: a talassemia, anemia hereditária diagnosticada em 200 mil pessoas, todos os anos.

Na talassemia, uma mutação impede a produção da hemoglobina 1. Surge então uma anemia severa. O tratamento envolve constantes transfusões de sangue que causam, como efeito adverso, a intoxicação por ferro.

Os cientistas retiraram células-tronco adultas produtoras de sangue da medula de um jovem com talassemia. No laboratório, usaram vírus para inserir um gene que restaura a produção da hemoglobina 1.

Depois de eliminar a medula restante do paciente, transplantaram as células-tronco geneticamente modificadas. "O paciente tem 21 anos. Começou o tratamento há três e não precisa de transfusões há dois", afirma Philippe Leboulch, do Instituto Nacional de Saúde e Pesquisa Médica, em Paris, autor do estudo publicado na Nature.

É a segunda vez que o uso dos vetores virais baseados no HIV dá certo: cientistas franceses já tinham lançado mão dos vírus para tratar dois garotos com adenoleucodistrofia, doença retratada no filme O óleo de Lorenzo.

Maria Stella Figueiredo, da Unifesp, pondera que a terapia gênica poderá ser usada para tratar outras doenças, como anemia falciforme e hemofilia. Ela explica que, em alguns países, a talassemia já é tratada com transplante de medula. "Nesta pesquisa, a técnica é semelhante, mas como as células transplantadas são do próprio paciente, não há risco de rejeição", aponta.

Os autores do estudo afirmam que é preciso replicar a técnica em mais pessoas. A modificação do genoma causou alterações imprevistas, como o aumento no tamanho das células. Querem agora se certificar de que a estratégia não provocará tumores.

De acordo com a Associação Brasileira de Talassemia (Abrasta), são 687 casos reportados da doença no Brasil, e é provável que muitos não sejam diagnosticados, provocando o óbito de crianças portadoras. Cada paciente custa de R$ 10 mil a R$ 15 mil por mês ao SUS.

Os pais de Merula Steagall, hoje presidente da Abrasta, descobriram que a filha era portadora da doença quando ela tinha 2 anos. Aos 44, ela tem três filhos, e recebe cerca de 1,8 litro de sangue por mês, com intervalo de dez dias entre cada transfusão. Merula ingere diariamente comprimidos para retirar o ferro acumulado no organismo.

"Sem as transfusões, o paciente sofre muita dor", afirma. "A média era de seis mortes por ano no País, a maioria na adolescência, por insuficiência cardíaca. Em 2009, apenas uma pessoa morreu em decorrência da doença, creio que houve um avanço no atendimento." / COM AFP E NYT

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