Uma equipe internacional usou células-tronco pluripotentes induzidas - células adultas geneticamente reprogramadas para voltar ao estágio de células-tronco embrionárias (que podem se transformar em células especializadas) - derivadas de pacientes com esclerose lateral amiotrófica para mostrar como a redução dos níveis de uma determinada proteína pode ser responsável por pelo menos uma forma hereditária da doença.
Um artigo sobre o trabalho, conduzido por pesquisadores da Universidade da Califórnia em San Diego, nos EUA, foi publicado na Human Molecular Genetics. Os resultados podem ajudar cientistas a encontrar novas formas de tratamento para a doença neuromolecular. Também conhecida como doença de Lou Gehrig, a esclerose lateral amiotrófica não tem cura.
~Há uma necessidade urgente de criar modelos para a esclerose lateral amiotrófica humana que podem ser traduzidos em ensaios clínicos, para verificar alvos terapêuticos com fundo genético", diz Alysson R. Muotri, professor assistente da UCSD e autor sênior do trabalho. "Roedores foram usados no passado e ainda têm um potencial crítico de revelar a complexidade da doença, mas a grande maioria das drogas que demonstram eficácia em modelos animais não surtem os mesmos efeitos em ensaios pré-clínicos e ensaios clínicos humanos".
No trabalho em questão, os pesquisadores voltaram suas atenções a uma forma da doença conhecida como ELA8. A equipe usou células-tronco pluripotentes induzidas derivadas de células da pele para criar neurônios motores. Este tipo de célula-tronco obtida de pacientes com esclerose lateral amiotrófica já tinha sido descrito antes, mas o conhecimento dos fenótipos celulares e moleculares sempre foi um desafio. A utilização de uma forma familiar da doença oferece uma vantagem, já que o gene mutante poderia ser rastreado durante a diferenciação para neurônio.
~Descobrimos que os níveis de proteína VAPB são reduzidas em neurônios ELA8 em comparação a células similares de pacientes sem a esclerose", explicou Muotri. As descobertas sugerem que a redução da proteína seja a chave para desencadear a doença e talvez outras formas de esclerose lateral amiotrófica. "A proteína VAPB está envolvida em muitos processos celulares".
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