Pesquisadores dos Estados Unidos descobriram uma forma de bloquear o defeito genético que causa uma forma comum de distrofia muscular. O estudo com o resultado, obtido em camundongos, aparece na edição desta semana da revisa Science.
Camundongos que receberam uma injeção do composto que neutraliza o gene defeituoso reconquistaram o uso dos músculos paralisados pela distrofia miotônica, dizem os pesquisadores.
"Não corrigimos a anomalia genética subjacente", disse o autor do trabalho, Charles Thornton, da Universidade de Rochester. "O que fizemos foi fazer com que ela se comportasse melhor".
A pesquisa se vale de uma tecnologia chamada antisense, que usa moléculas sintéticas para bloquear a atividade de genes específicos.
Thornton disse que, diferentemente de muitas doenças hereditárias, nas quais genes defeituosos produzem proteínas ruins, a distrofia miotônica gera uma forma tóxica de ácido ribonucleico, ou RNA, que normalmente carrega instruções para a produção de proteínas.
Na distrofia miotônica, no entanto, o RNA produzido é venenoso para a célula, disse Thornton.